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双色球走势图2浙江风采:科學家探尋用CRISPR技術治療“泡沫男孩”的可能—硅谷洞察

更新時間:2019-05-17 10:19:55    來源:硅谷密探    手機版

科學家探尋用CRISPR技術治療“泡沫男孩”的可能—硅谷洞察

硅谷密探 2019-05-17 10:19

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斯坦福大學的科學家及其合作者利用基因編輯系統CRISPR-Cas9來取代造成毀滅性免疫疾病的突變基因,該項試驗目前處于預臨床試驗階段。

時間:2019年4月10日 人物:Matthew Porteus

在罕見情況下,一個男孩天生就帶有基因突變,導致免疫系統障礙 - 沒有任何免疫細胞。該疾病叫做“X連鎖嚴重綜合免疫缺陷”或SCID-X1,通常被稱為“氣泡男孩”疾病。它只對男性有影響,如果不在出生的第一年接受治療則會致命。

現在,醫學院的科學家及其合作者已經使用基因編輯系統CRISPR-Cas9設計了一種新的治療方法來重塑小鼠模型中SCID-X1疾病的免疫細胞??蒲Ъ冶硎?,結果很樂觀,因為他們認為這種治療方法也可能對人類起作用。

每50,000個新出生男性中有一個會受到SCID-X1的影響?;加懈眉膊〉娜嘶加械ジ齷騃L2R γ的衰弱突變。當這個基因有缺陷時,免疫系統就不會再也不會發育。

SCID-X1患者的標準治療方法是骨髓移植,為其提供干細胞,從而生長出有效的免疫系統。但移植過程很麻煩,并且無法保證有效。因此,兒科教授醫學博士Matthew Porteus提出了一個新想法:糾正患者自身細胞中的基因。

通過使用CRISPR-Cas9技術,Porteus和他的團隊就這么做了。使用來自SCID-X1患者的細胞樣本,研究人員從基因上改變了產生血液和免疫細胞的干細胞類別。他們的方法使基因重新工作。

每只接受編輯細胞的小鼠都開始產生新的免疫細胞并且沒有表現出可檢測到的不良副作用?!熬菸頤撬?,這是用CRISPR-Cas9編輯的人類SCID-X1細胞首次成功用于在動物模型中制造人體免疫細胞,”博士后學者Mara Pavel-Dinu博士說。

描述這項工作的論文于4月9日以在線方式發表在Nature Communications上,Porteus是主導作者,Pavel-Dinu是第一作者。

基因編輯治療方案

SCID的基因治療方案并不新鮮。在20世紀90年代,科學家開始涉足基因療法,當時使用了一種病毒來產生新的有作用的IL2Rγ基因?!罷饈欠淺S行У?,但是大約25%的患者發生了白血病,因為病毒被整合到了一個錯誤的基因中,”Porteus說?!罷餳認允玖嘶蛄品ǖ那繃?,也突顯出了它需要改進的地方?!?/p>

Porteus的方法是使用CRISPR-Cas9技術在DNA中產生雙鏈斷裂,插入負責產生免疫細胞的正常IL2R γ基因拷貝。

利用基因編輯系統,科學家們調整了來自六名患有SCID-X1的病人的細胞,然后將這些細胞移植到SCID-X1的小鼠模型中。然后那些小鼠不僅能夠制造自己的免疫細胞,而且許多編輯過的細胞都保留了一種叫做“干性”的東西,這意味著它們能夠不斷創造新的細胞。

“我們的想法是,這些經過修改的干細胞將為患者的整個生命帶來血液系統和免疫系統,我們希望生命可以達到90年或更長時間,”Porteus說。 “我們在研究中得到了相關證據?!?/p>

“彈出泡沫”

“我們已經證明這是一種有潛力可以治療這種疾病的新穎且有效的策略,但另一個重要的問題是安全性問題,”Porteus說?!拔頤敲豢吹澆郵苤瘟頻男∈笥腥魏我斐?。更具體地說,我們還進行了遺傳分析,來看看CRISPR-Cas9系統是否在不應該的地方使DNA發生了斷裂,我們也沒有發現這樣的現象?!閉庖壞閌欠淺V匾?,Porteus說,因為它確保其他健康基因不會被錯誤地篡改。

將實驗室研究成果推廣到真正的患者群體還需要時間,Porteus說,但他樂觀地認為,如果更大規模的小鼠研究可以成功,那么可以在未來一兩年內通過斯坦福明確治療中心對人類患者進行CRISPR-Cas9基因治療試驗。

關于此項研究來自斯坦福大學的其他合作者有:博士后學者兼醫學博士Volker Wiebking,Camille Sindhu博士,研究助理Beruh Dejene,研究生Waracharee Srifa,醫學生Sruthi Mantri,實驗室經理Camencita Nicolas,前流式細胞儀研究助理Nivedita Saxena,兒科學教授兼醫學博士Maria Grazia Roncarolo,醫學博士Kenneth Weinberg。

來自萊斯大學、德克薩斯大學達拉斯分校、加州大學歐文分校和國立衛生研究院的研究人員也為這項研究做出了貢獻。

為該研究提供資金支持的有:加利福尼亞再生醫學研究所,國立衛生研究院(授予R01 AI097320-01),Laurie Kraus Lacob轉化研究基金,Amon Carter基金會和Sutardja家庭基金。

斯坦福大學兒科學系也為這項工作提供了支持。

原文鏈接:https://med.stanford.edu/news/all-news/2019/04/scientists-use-crispr-for-possible-bubble-boy-therapy.html

作者:Hanae Armitage

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